וִידֵאוֹ: ATryn, ב- Old MacDonald's Pharm
2023 מְחַבֵּר: Peter Bradberry | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-21 22:33
תרופה ראשונה מעזים מהונדסים מתקרבת לאישור.
הערת עורך: אנו מפרסמים את הסיפור הזה מהגיליון שלנו בספטמבר 2006 בגלל הפעולה האחרונה של ה- FDA בנושא ATryn.
בחלב של 30 עזים מהונדסות גנטית בחווה של GTC Biotherapeutics בצ'רלטון, מסצ'וסטס, היא תרופה שיכולה ממש לגרום לדם לזרום - לחלבון האנושי אנטיתרומבין, המעכב קרישה. במהפך דרמטי, לאחר שהרגולטורים האירופיים דחו את התרופה הזו (הנקראת ATryn), הם נראים כעת מוכנים לאשר אותה בהמשך השנה. פסק הדין יהפוך את ATryn לחלבון האנושי הראשון שיוצר בעל חיים מהונדס לייצור מסחרי.
אולי חשוב יותר, השיפוט לטובת העיזים סולל את הדרך לחיות משק מהונדסות יותר. Origen Therapeutics בברלינגאם, קליפורניה, פיתחה שיטה רב-תכליתית וחסכונית לשינוי גנטי של תרנגולות, השווה ליצירת עכברים מהונדסים, הנפוצה כיום במעבדה. באופן עקרוני, הציפורים יכלו לייצר בביציהן מגוון חלבונים שונים, כולל תרופות.
באופן מסורתי, תעשיית הביוטכנולוגיה הסתמכה לרוב על תאי יונקים שגדלו בכלי מים כדי לייצר תרופות חלבון. קשה לייצר מספר מולקולות, כולל חלבונים הנמצאים בדרך כלל בפלסמת הדם, בשיטות אלה. לסחוט כמויות גדולות של תרופות מתאים אלה קשה גם כן, ומעלה את מחירם. עלויות ההון למערכת תסיסה של תאי יונקים המייצרת 100 קילוגרם של סמים בשנה מגיעות למאות מיליוני דולרים.
מצד שני, 150 מעזים של GTC או 5,000 מהתרנגולות של אוריגן יכולות לייצר בערך אותה כמות של סמים ועלותן עשרות מיליונים בלבד. גם עלויות התפעול של משק מהונדס יהיו זולות בהרבה, "ממש בהזנת תרנגולות עם התרנגולות שלנו", אומר נשיא ומנכ"ל אוריג'ן טיפולי, רוברט קיי.
GTC השקיעה בערך 15 שנה בפיתוח העזים. כשהחברה הייתה מוכנה בינואר 2004, היא פנתה לאירופה, שם היו בסוכנות הערכת התרופות האירופית (EMEA) הנחיות ליצרני תרופות המבקשים אישור לטפל בחולים עם מחסור תורשתי באנטי-טרומבין (באותה תקופה למנהל המזון והתרופות האמריקני לא היה אישור דומה. נהלים). אנשים פגועים עלולים לסבול מבעיות בקרישיות במהלך הליכים בסיכון גבוה כמו ניתוח ולידה. המחלה היא נדירה, ומופיעה אצל אחד מכל 3,000 עד 5,000 אנשים, ולכן מעטים המקרים שזמינים למחקר.
בפברואר האחרון [2006] דחתה ועדת EMEA את ATryn, בהתחשב בחמשת המקרים הכירורגיים ש- GTC הציעו לא מספיק. GTC ערערה על ההחלטה למרות שהסיכויים נראו קלושים. "מספר הפעמים שהחברות ערערו בהצלחה על החלטה מסוכנות רגולציה נגדן הוא מעט מאוד", מעיר פיליפ נאדו, אנליסט ביוטכנולוגיה בחברת בנקאות השקעות ומחקר Cowen and Company.
ב -1 ביוני, לאחר שהביא מומחי דם אירופאים מובילים ובחן את הממצאים, ועדת EMEA החליטה לקבל נתונים אודות תשעה מטופלי לידה שהוציאו בתחילה ו"הסיקו כי היתרונות של ATryn עולים על הסיכונים שלה. " האישור הסופי ל- ATryn לשימוש בניתוחים צפוי מהנציבות האירופית בספטמבר.
שוק המטופלים עם מחסור תורשתי בתורשתית הוא רק בערך. ATryn, לעומת זאת, יכולה למצוא גם שימושים טיפוליים בכוויות, ניתוח מעקפים של העורקים הכליליים, אלח דם והשתלות מוח עצם, שכן הצלחה של מישהו "תפחית את הרתיעה הכללית מלקחת כל טכנולוגיה חדשה" ומנבא "נראה מהונדס בעלי חיים הופכים לחלופת ייצור רגילה. נדאו מסכים: "לא ייקח זמן רב עד שהתרופה המהונדסת השנייה והשלישית תגיע לשוק כמו הראשונה.".