וִידֵאוֹ: תרופה קיימת הופכת סוג של פיגור שכלי בעכברים
2023 מְחַבֵּר: Peter Bradberry | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-21 22:33
מדענים מקווים שתרופות יכולות לטפל בהפרעות למידה הנגרמות על ידי אוטיזם.
ניתן להשתמש בתרופה שכבר קיימת בשוק למצב שאינו קשור לחלוטין לטיפול בסוג של פיגור שכלי הקשור לאוטיזם, אם תוצאות המחקר בעכברים מחזיקות מעמד, כך מדווחים החוקרים.
מדענים השתמשו ברפמיצין- תרופות הרופאים רושמים לחולים שעברו השתלות בכדי למנוע מגופם לדחות את האיברים החדשים לטיפול בהפרעות למידה הקשורות למחלה הנקראת טרשת שחפת (TSC) בעכברים. TSC היא הפרעה גנטית נדירה הגורמת לגידולים במוח, להתקפים, ליקויי למידה, נגעי עור וגידולים בכליות בקרב 50,000 אמריקאים ומיליון אנשים ברחבי העולם הסובלים מהמחלה.
מחצית מהסובלים מ- TSC הם אוטיסטים, וככל אחד מכל חמישה אנשים הסובלים מהמצב סובלים גם מפיגור שכלי, כך שהתקווה היא שניתן להשתמש ברפמיצין לטיפול בלקויות למידה וליקויי זיכרון לטווח קצר בכל מיני אוטיזם כאל ובכן, אומר נוירוביולוג ומחבר שותף למחקר ברפואת טבע, אלקינו סילבה מבית הספר לרפואה של דייוויד גפן באוניברסיטת קליפורניה, לוס אנג'לס.
סילבה ועמיתיו יצרו עכברים עם TSC על ידי הסרת עותק אחד של הגן TSC2. (אם החוקרים מוחקים את שני העותקים של הגן, העכברים שנוצרו מתים זמן קצר לאחר הלידה.) כאשר שני העותקים של הגן מופעלים בעכברים ובבני אדם, הם מייצרים ומווסתים חלבונים המסייעים לחיזוק הקשרים בין תאי העצב, המוח צריך לזכור וללמוד.
עכברי ה- TSC ביצעו ביצועים גרועים במבחני למידה שונים, כמו להיזכר היכן פלטפורמה נמצאת בבריכת מים ולהבחין בין כלובים על סמך מה שבתוכם. בעכברים, אומר סילבה, "הלמידה והזיכרון מופרעים בדיוק כמו שהם [מושפעים] ברוב החולים עם טרשת שחפת.".
אז למה לנסות רפמיצין? הצוות קיבל את הרעיון, אומר סילבה, לאחר שהבינו שהתרופה מווסתת את אחד החלבונים שגן TSC עושה, רק בחלקים שונים של הגוף. כשניסו את הניסוי בבעלי חיים בגילאי שלושה עד שישה חודשים עד לבגרותם של עכברים, על פי סילבה-רפמיצין יישר את שדה המשחק בין עכברים רגילים לעכברים תוך שלושה ימים.
"מה שהיה מפתיע הוא שיכולנו לתת רפמיצין לעכברים בוגרים ולהפוך את מצבם", מסביר סילבה. "לא ידענו … שתרופה זו תהיה יעילה באותה מידה ללקויות הלמידה" כמו לדחיית רקמות.
עלות רפמיצין היא כ -1,000 דולר לחודש עבור מושתלים. זה מדכא את המערכת החיסונית בגוף - מה שנחוץ לסיכול דחיית רקמות. עם זאת, ישנן תופעות הלוואי הצפויות מתרופה המדכאת את מערכת החיסון: פגיעה בריפוי פצעים, זיהומים, פצעים בפה ובמקרים נדירים סרטן העור.
בנוסף לליקויי הלמידה, אומר סילבה כי לצוותו יש "סימנים חיוביים מוקדמים" ממודלים של עכברים לכך שרפמיצין עשוי לטפל גם בגידולי כליות, נגעי עור, גידולי מוח ואפילפסיה הקשורים ל- TSC. דייויד פרנץ, מנהל המרפאה לטרשת נפוצה במרכז הרפואי בבית החולים לילדים בסינסינטי, מוסיף כי התרופה הפחיתה גידולים בכליות ובמוח בניסויים קליניים קטנים שערך.
תוצאות העבודה החדשה דומות לממצאים בשתי מחלות אחרות הקשורות לתסמונת ה- X שבריר האוטיזם ולתסמונת רט. מדענים הצליחו להפוך פיגור שכלי גם אצל עכברים הסובלים משתי המחלות הללו. יחד, אומר סילבה, תוצאות אלו מצביעות על כך שחוקרים מתחילים למצוא תקלות במוח הגורמות לאוטיזם - וייתכן שניתן יהיה להפוך.
מחקרים אלה "מציעים כי אנו עומדים לעבור שינוי פרדיגמה באופן בו אנו מסתכלים על הפרעות התפתחות, כמו אוטיזם", הוא מסביר. אין לראות עוד במחלות אלה כמשהו שאדם נולד איתו, על פי סילבה, שמאמין שניתן לבטל הפרעות אלה על ידי שינוי הביוכימיה של המוח.
פרנץ מסכים כי רפמיצין יכול לשנות באופן עמוק את ה- TSC, אך הוא מציין כי העכברים במחקר זה מראים רק חלק מלקויות הלמידה שנראות במחלה. עם זאת, הוא חושב שייתכן כי סילבה מגזים בהרחבת היתרונות שלה לכל הסובלים מאוטיזם. "אולי תשפר אותם", הוא אומר, "אבל אני לא חושב שתמשיך לנרמל אותם."
השלב הבא, אומר סילבה, הוא ניסוי קליני של ראפמיצין בבני אדם עם TSC. המחקר נערך כבר באוניברסיטת קיימברידג 'באנגליה.