וִידֵאוֹ: איך עובד טיפול גנטי?
2023 מְחַבֵּר: Peter Bradberry | [email protected]. שונה לאחרונה: 2023-05-21 22:33
ארתור נינהאוס, המטולוג בבית החולים למחקר ילדים בסנט ג'וד בממפיס, טנסי, ונשיא האגודה האמריקאית לטיפול גנטי, מגיב:
טיפול גנטי הוא תוספת של גנים חדשים לתאי המטופל כדי להחליף גנים חסרים או לא תקינים. החוקרים בדרך כלל עושים זאת באמצעות וירוס כדי להעביר את המטען הגנטי לתאים, כי זה מה שנגיפים התפתחו לעשות עם החומר הגנטי שלהם.
הטיפול, שנבדק לראשונה בבני אדם בשנת 1990, יכול להתבצע בתוך הגוף ומחוצה לו. כאשר זה נעשה בתוך הגוף, רופאים עשויים להזריק את הנגיף הנושא את הגן המדובר ישירות לחלק בגוף שיש בו תאים פגומים. זה שימושי כאשר צריך "לתקן" רק אוכלוסיות מסוימות של תאים. לדוגמא, חוקרים משתמשים בה כדי לנסות לטפל במחלת פרקינסון, מכיוון שיש למקד רק לחלק מהמוח. גישה זו משמשת גם לטיפול במחלות עיניים ובהמופיליה, מחלה תורשתית המובילה לסיכון גבוה לדימום עודף, גם בגלל חתכים קלים.
טיפולי גנים מוקדמים בגוף השתמשו בנגיף הנקרא אדנווירוס - הנגיף שמאחורי הצטננות - אך הסוכן יכול לגרום לתגובה חיסונית מהגוף, מה שמסכן את המטופל למחלה נוספת. כיום חוקרים משתמשים בנגיף הנקרא וירוס הקשור לאדנו, שלא ידוע כי הוא גורם למחלה כלשהי בבני אדם. בטבע, סוכן זה צריך לנסוע בנסיעה עם אדנווירוס, מכיוון שהוא חסר את הגנים הנדרשים להתפשט בעצמו. כדי לייצר נגיף שקשור לאדנו שיכול לשאת גן טיפולי ולחיות בכוחות עצמו, החוקרים מוסיפים DNA מזיק מנגיף אדנו במהלך ההכנה.
טיפולי גנים בגוף מנצלים לעיתים קרובות את הנטייה הטבעית של נגיפים להדביק איברים מסוימים. נגיף הקשור לאדנו, למשל, עובר ישר לכבד כאשר הוא מוזרק לזרם הדם. מכיוון שניתן להוסיף גורמים לקרישת דם לדם בכבד, נגיף זה משמש בטיפולים גנטיים לטיפול בהמופיליה.
בטיפול גנטי מחוץ לגוף החוקרים לוקחים דם או מח עצם מחולה ומפרידים תאים לא בשלים. לאחר מכן הם מוסיפים גן לאותם תאים ומזריקים אותם לזרם הדם של המטופל; התאים עוברים למח העצם, מתבגרים ומתרבים במהירות, ובסופו של דבר מחליפים את כל התאים הפגומים. הרופאים עובדים על היכולת לעשות טיפול גנטי מחוץ לגוף כדי להחליף את מוח העצם של כל המטופל או את מערכת הדם כולה, כפי שיהיה שימושי באנמיה חרמשית שבה תאי הדם האדומים מעוצבים כמו סהרונים., מה שגורם להם לחסום את זרימת הדם.
טיפול גנטי מחוץ לגוף כבר שימש לטיפול בחסר חיסוני משולב חמור - המכונה גם SCID או תסמונת הנער בבועה - שם חולים אינם מסוגלים להילחם בזיהום ולמות בילדותם. בסוג זה של טיפול גנטי, מדענים משתמשים ברטרו-וירוסים, אשר HIV הוא דוגמה לכך. סוכנים אלה טובים מאוד בהכנסת הגנים שלהם ל- DNA של תאי המארח. יותר מ -30 מטופלים טופלו ב- SCID, ויותר מ -90% מאותם ילדים נרפאו מהפרעתם - שיפור בהשוואה ל 50% הסיכוי להחלמה המוצעת על ידי השתלות מוח עצם.
סיכון הכרוך ברטרואירוסים הוא שהם עלולים לתפור את הגן שלהם בכל מקום ל- DNA, לשבש גנים אחרים ולגרום ללוקמיה. למרבה הצער, חמישה מתוך 30 הילדים שטופלו ב- SCID חוו סיבוך זה; אולם ארבעה מתוך חמשת אלה היכו את הסרטן. החוקרים מתכננים כעת מערכות משלוחים שיש בהן סיכון נמוך בהרבה לגרימת מצב זה.
אף על פי שאין כיום מוצרי ריפוי גנטי בארה"ב, מחקרים שנעשו לאחרונה על מחלת פרקינסון וגם על אמורוזיס מולד לבר, סוג נדיר של עיוורון, השיבו תוצאות מבטיחות מאוד. אם תוצאות אלו יתבררו, יתכן שממש מאות מחלות מטופלות בגישה זו.